Εκτιμάται ότι εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από περισσότερα από 10.000 σπάνια νοσήματα, τα οποία προκαλούνται από μεταλλάξεις μεμονωμένων γονιδίων.

Για τους ασθενείς αυτούς, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα και πιθανή ίαση για νοσήματα που ήταν ανίατα ή δύσκολα στην αντιμετώπιση στο παρελθόν, σε ένα ευρύ φάσμα τομέων της ιατρικής. Οι καινοτόμες αυτές θεραπείες θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη μείωση ή την εξουδετέρωση της ανάγκης για θεραπείες που πρέπει να λαμβάνονται συνεχώς, συχνά δια βίου, και δίνουν την ευκαιρία επανεξέτασης του τρόπου με τον οποίο το σύστημα υγείας μας διαχειρίζεται τη διάγνωση, τη θεραπεία, τη φροντίδα και τις σχετικές δαπάνες για αυτούς τους ασθενείς.

Η γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία μιας εκ γενετής νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία ενός απόντος ή ελαττωματικού γονιδίου, με ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου αυτού, έτσι ώστε να αποκατασταθεί η λειτουργία της πρωτεΐνης. Οι επιστήμονες πραγματοποιούν σχετικές έρευνες εδώ και πάνω από 50 χρόνια.

Διαβάστε ολόκληρο το άρθρο εδώ